В России зарегистрировали препарат для лечения СМА "Золгенсма"

Минздрав зарегистрировал в России препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) для детей "Золгенсма" (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек). Соответствующая информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств.

Лицензия выдана на пять лет — до 09.12.2026. Zolgensma компании "Новартис фарма АГ" рекомендована для лечения детей до двух лет и стоит $2,1 миллиона. При этом достаточно всего одной дозы препарата, чтобы ребёнок выздоровел. Документы на регистрацию лекарства были поданы "Новартис фарма" в Минздрав РФ в июле 2020 года.

При СМА у больного постепенно утрачиваются моторные функции, ребёнок может перестать двигаться и даже дышать. В России до этого было зарегистрировано всего два препарата для лечения болезни — "Нусинерсен" ("Спинраза") и "Рисдиплам". Одна инъекция "Спинразы" стоит $125 тысяч.

Ранее Лайф сообщал, что в России пообещали обеспечить лекарствами всех больных спинальной мышечной атрофией до конца 2021 года

Для этого будут дополнительно закуплены "Нусинерсен" ("Спинраза") и "Рисдиплам". Это единственные препараты, зарегистрированные в стране.