Рак мозга у пятилетнего ребёнка нашли спустя четыре года после генной терапии

У пятилетнего мальчика из США, проходившего генную терапию от редкого наследственного заболевания, спустя четыре года обнаружили опухоль мозга. О случае, который породил дискуссию о безопасности передовых методов, передаёт New England Journal of Medicine.

Ребёнок страдал мукополисахаридозом первого типа — тяжёлым генетическим недугом, без лечения приводящим к ранней смерти. Врачи применили экспериментальный препарат RGX-111, с помощью безвредного вируса доставляющий в клетки здоровую копию повреждённого гена. Терапия дала выраженный положительный эффект, и основная болезнь отступила.

Однако через четыре года медики выявили у мальчика нейроэпителиальную опухоль мозга. Её удалось полностью удалить хирургически. Лабораторный анализ показал, что фрагменты вирусного вектора могли случайно встроиться в участок ДНК, связанный с онкологическим ростом. Прямая причинно-следственная связь между инъекцией и раком пока не доказана.

Специалисты подчёркивают, что подобные осложнения единичны и встречаются крайне редко

Регуляторы США ранее частично ограничивали испытания препаратов этой серии, но часть запретов была снята. Эксперты настаивают, что генная терапия, включая известный препарат «Золгенсма», остаётся безопасной и продолжит применяться.